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Medicamentos para enfermedades raras: avances de los últimos años

Por: María Sánchez-Monge

Los 30 millones de europeos que padecen alguna de las más de 6.000 enfermedades raras descritas cuentan con bastantes más tratamientos que hace 20 años. Sin embargo, todavía son muchas las barreras que dificultan la investigación, la comercialización y el acceso a los denominados fármacos huérfanos.



Las enfermedades raras, cuyo día mundial se conmemora el 28 de febrero, afectan a un gran número de personas. Se calcula que unos 3 millones de españoles y 30 millones de europeos padecen alguna de estas patologías, cuya diversidad es enorme. Más de 5.000, 6.000 y hasta 8.000 enfermedades distintas -no hay acuerdo sobre la cifra global-, cada una de las cuales tiene una prevalencia de menos de 5 por cada 10.00 habitantes, y en algunos casos -las ultra raras- afectan a un número mucho más reducido de individuos.

Ante este panorama, no es de extrañar que los fármacos destinados a combatir estas dolencias se denominen medicamentos huérfanos. Con el alto coste que tienen los ensayos clínicos y la dificultad que supone conseguir un número suficiente de pacientes, ¿quién va a interesarse por desarrollar este tipo de tratamientos?  Gracias a la creciente sensibilización en torno a las enfermedades raras y a la puesta en marcha de una legislación especial, la implicación de los organismos de investigación, la industria farmacéutica y las autoridades sanitarias es cada vez mayor.

Aunque todavía queda mucho por hacer, ya que solo un 5% de las patologías poco frecuentes cuentan en la actualidad con algún tipo de terapia potencial, en los últimos 20 años se han logrado avances significativos. Sin embargo, la excesiva burocracia y la falta de equidad reducen el impacto de estos logros.

Así se obtienen los medicamentos huérfanos

En el momento en el que se aprobó el reglamento europeo de medicamentos huérfanos, a principios de 2000, solo había 8 productos de estas características. Al cabo de dos décadas ya se aproximan a 180 los medicamentos que han obtenido la designación. Según relata Beatriz Gómez, gestora de la actividad científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), “como el mercado al que van dirigidos es más reducido, la Comisión Europea entendió que tenía que crear una serie de incentivos para el desarrollo de este tipo de medicamentos”.

Entre otros, el reglamento contempla los siguientes incentivos para los medicamentos que adquieren la designación de huérfanos: extensión del periodo de exclusividad de comercialización en la UE, apoyo y asesoramiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), reducción o exención de alguna de las tasas que se aplican a los fármacos y acceso a las convocatorias de financiación pública. 

Una vez obtenida esa calificación, para la que es necesario aportar indicios científicos racionales de que un determinado principio activo puede ser eficaz frente a una enfermedad rara, llega el momento de poner en marcha los ensayos clínicos y, en general, el largo camino que lleva a la comercialización de medicamentos. Gómez explica que en este proceso “se permiten ciertas concesiones que no se hacen con el resto de medicamentos; por ejemplo, que el número de pacientes sea más reducido o que no siempre sea necesario comparar la eficacia con la de otro tratamiento -porque no existe- o un placebo”.

Además, en algunos casos se otorgan autorizaciones condicionales -sobre todo cuando se trata enfermedades infrecuentes muy graves en las que se estima que es mayor el riesgo de no administrar ningún tratamiento- antes de que hayan finalizado los ensayos clínicos. “Son autorizaciones provisionales que quedan pendientes de que la compañía farmacéutica vaya facilitando datos cada año” para comprobar que el medicamento en cuestión es efectivo y seguro.

Todos estos incentivos han acelerado tanto el descubrimiento de nuevos compuestos como la utilización de antiguos fármacos para nuevas enfermedades (reposicionamiento). De esta manera, cada vez son más los enfermos con enfermedades raras oncológicas, hematológicas, del sistema nervioso, del metabolismo, neuromusculares… que cuentan con algún tratamiento. 

Comercialización y financiación, principales obstáculos

Es importante insistir en que todavía son una minoría las enfermedades raras que cuentan con algún fármaco eficaz. Pero eso no es todo: el gran problema es que ni siquiera están disponibles todos los medicamentos aprobados.

Según datos de Farmaindustria, “en los últimos años, uno de cada cuatro nuevos fármacos aprobados por la EMA fue para terapias con designación de huérfano”. Los responsables de esta entidad consideran que uno de los grandes desafíos “es garantizar el acceso de los pacientes a los tratamientos”. Así lo estima también Santiago de la Riva, miembro de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), quien considera absurdo que, “en vez de comercializarse directamente en España, como sucede en Alemania, estos productos tengan que someterse a la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)”. Esto supone una demora media de dos años.

Pero el periplo de los medicamentos huérfanos no acaba ahí. Una vez que la Aemps les ha dado el visto bueno, tienen que someterse al proceso que determina su financiación pública. Farmaindustria ha calculado que el tiempo medio “desde la autorización por parte de la EMA hasta la resolución de financiación en España es de 523 días de media, a lo que hay que sumar que el 54%de los medicamentos para enfermedades raras incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud tienen algún tipo de restricción terapéutica, es decir, que restringen el uso a ciertos grupos de pacientes”.

De la Riva agrega que, para complicar todavía más las cosas, aunque ya se haya obtenido la financiación, las comunidades autónomas, e incluso los centros sanitarios, son los que tienen la última palabra en el acceso a estas terapias. “Es una situación frustrante porque tenemos la mitad de los medicamentos que podríamos tener y, al final, no se utiliza ni un 40% de ese 50% porque todo depende de las autonomías y de los propios hospitales”, resume el representante de Feder.

Para lograr un acceso más rápido y equitativo Farmaindustria propone “un sistema de evaluación acelerada con criterios de reembolso público que consideren las necesidades de estos pacientes, las especificidades de los tratamientos y el valor social que aportan”.

 

 

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