Por: María Sánchez-Monge
Los 30 millones de europeos que padecen alguna de las más
de 6.000 enfermedades raras descritas cuentan con bastantes más tratamientos
que hace 20 años. Sin embargo, todavía son muchas las barreras que dificultan
la investigación, la comercialización y el acceso a los denominados fármacos
huérfanos.
Las enfermedades
raras, cuyo día mundial se conmemora el 28 de febrero, afectan a un
gran número de personas. Se calcula que unos 3 millones de españoles y
30 millones de europeos padecen alguna de estas patologías, cuya diversidad
es enorme. Más de 5.000, 6.000 y hasta 8.000 enfermedades distintas -no hay
acuerdo sobre la cifra global-, cada una de las cuales tiene una prevalencia de
menos de 5 por cada 10.00 habitantes, y en algunos casos -las ultra raras-
afectan a un número mucho más reducido de individuos.
Ante este panorama, no es de extrañar que los
fármacos destinados a combatir estas dolencias se denominen medicamentos
huérfanos. Con el alto coste que tienen los ensayos
clínicos y la dificultad que supone conseguir un número suficiente
de pacientes, ¿quién va a interesarse por desarrollar este tipo de
tratamientos? Gracias a la creciente sensibilización en torno a las
enfermedades raras y a la puesta en marcha de una legislación especial, la
implicación de los organismos de investigación, la industria farmacéutica y las
autoridades sanitarias es cada vez mayor.
Aunque todavía queda mucho por hacer, ya que solo
un 5% de las patologías poco frecuentes cuentan en la actualidad con algún tipo
de terapia potencial, en los últimos 20 años se han logrado avances
significativos. Sin embargo, la excesiva burocracia y la falta de equidad
reducen el impacto de estos logros.
Así se obtienen los medicamentos huérfanos
En el momento en el que se aprobó el reglamento europeo de
medicamentos huérfanos, a principios de 2000, solo había 8 productos de estas
características. Al cabo de dos décadas ya se aproximan a 180 los
medicamentos que han obtenido la designación. Según relata Beatriz Gómez,
gestora de la actividad científica del Centro de Investigación Biomédica en Red
de Enfermedades Raras (Ciberer), “como el mercado al que van dirigidos es más
reducido, la Comisión Europea entendió que tenía que crear una serie de
incentivos para el desarrollo de este tipo de medicamentos”.
Entre otros, el reglamento contempla los siguientes
incentivos para los medicamentos que adquieren la designación de
huérfanos: extensión del periodo de exclusividad de comercialización en
la UE, apoyo y asesoramiento por parte de la Agencia Europea del
Medicamento (EMA), reducción o exención de alguna de las tasas que se aplican a
los fármacos y acceso a las convocatorias de financiación pública.
Una vez obtenida esa calificación, para la que es necesario
aportar indicios científicos racionales de que un determinado principio activo
puede ser eficaz frente a una enfermedad rara, llega el momento de poner en
marcha los ensayos clínicos y, en general, el largo camino que lleva a la
comercialización de medicamentos. Gómez explica que en este proceso “se
permiten ciertas concesiones que no se hacen con el resto de medicamentos;
por ejemplo, que el número de pacientes sea más reducido o que no siempre sea
necesario comparar la eficacia con la de otro tratamiento -porque no existe- o
un placebo”.
Además, en algunos casos se otorgan autorizaciones
condicionales -sobre todo cuando se trata enfermedades infrecuentes
muy graves en las que se estima que es mayor el riesgo de no administrar ningún
tratamiento- antes de que hayan finalizado los ensayos clínicos. “Son
autorizaciones provisionales que quedan pendientes de que la compañía
farmacéutica vaya facilitando datos cada año” para comprobar que el medicamento
en cuestión es efectivo y seguro.
Todos estos incentivos han acelerado tanto el
descubrimiento de nuevos compuestos como la utilización de antiguos fármacos
para nuevas enfermedades (reposicionamiento). De esta manera, cada vez son más
los enfermos con enfermedades raras oncológicas, hematológicas, del sistema nervioso,
del metabolismo, neuromusculares… que cuentan con algún tratamiento.
Comercialización y financiación, principales
obstáculos
Es importante insistir en que todavía son una minoría las
enfermedades raras que cuentan con algún fármaco eficaz. Pero eso no es todo: el
gran problema es que ni siquiera están disponibles todos los medicamentos
aprobados.
Según datos de Farmaindustria,
“en los últimos años, uno de cada cuatro nuevos fármacos aprobados por la EMA
fue para terapias con designación de huérfano”. Los responsables de esta
entidad consideran que uno de los grandes desafíos “es garantizar el acceso de
los pacientes a los tratamientos”. Así lo estima también Santiago
de la Riva, miembro de la junta directiva de la Federación Española de
Enfermedades Raras (Feder), quien considera absurdo que, “en vez de
comercializarse directamente en España, como sucede en Alemania, estos
productos tengan que someterse a la aprobación de la Agencia Española de
Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)”. Esto supone una demora
media de dos años.
Pero el periplo de los medicamentos huérfanos no acaba ahí.
Una vez que la Aemps les ha dado el visto bueno, tienen que someterse al
proceso que determina su financiación pública. Farmaindustria ha calculado
que el tiempo medio “desde la autorización por parte de la EMA hasta la
resolución de financiación en España es de 523 días de media, a lo que hay
que sumar que el 54%de los medicamentos para enfermedades raras incluidos en la
prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud tienen algún tipo de restricción
terapéutica, es decir, que restringen el uso a ciertos grupos de pacientes”.
De la Riva agrega que, para complicar todavía más las
cosas, aunque ya se haya obtenido la financiación, las comunidades autónomas, e
incluso los centros sanitarios, son los que tienen la última palabra en el
acceso a estas terapias. “Es una situación frustrante porque tenemos la
mitad de los medicamentos que podríamos tener y, al final, no se utiliza ni un
40% de ese 50% porque todo depende de las autonomías y de los propios
hospitales”, resume el representante de Feder.
Para lograr un acceso más rápido y equitativo Farmaindustria
propone “un sistema de evaluación acelerada con criterios de reembolso
público que consideren las necesidades de estos pacientes, las
especificidades de los tratamientos y el valor social que aportan”.
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